附件1
干細胞臨床試驗研究管理辦法（試行）
（征求意見稿）
第一章 總則
第一條 為保證干細胞臨床試驗研究過程規(guī)范，結(jié)果科學可靠，保護受試者的權(quán)益并保障其安全，根據(jù)《中華人民共和國藥品管理法》、《醫(yī)療機構(gòu)管理條例》和《藥物臨床試驗質(zhì)量管理規(guī)范》等相關(guān)法律法規(guī)，制定本辦法。
第二條 本辦法所指干細胞是一類具有不同分化潛能，并在非分化狀態(tài)下自我更新的細胞。干細胞臨床試驗研究，是指在臨床前研究基礎(chǔ)上，應(yīng)用人自體或異體來源的干細胞經(jīng)體外操作后回輸（或植入）人體，用于疾病預(yù)防和治療的臨床試驗研究。這種體外操作包括干細胞在體外的分離、純化、培養(yǎng)、擴增、修飾、干細胞（系）的建立、誘導(dǎo)分化、凍存及凍存后的復(fù)蘇等過程。用于干細胞治療的干細胞主要包括成體干細胞、胚胎干細胞以及誘導(dǎo)的多能性干細胞。成體干細胞包括自體或異體、胎兒或成人不同分化組織，以及發(fā)育相伴隨的組織（如臍帶、羊膜、胎盤等）來源的造血干細胞、間充質(zhì)干細胞、各種類型的祖細胞或前體細胞等。
第三條 干細胞臨床試驗研究必須具備充分的科學依據(jù)，其預(yù)防和治療疾病的預(yù)期優(yōu)于現(xiàn)有的手段，或用于尚無有效干預(yù)措施的疾病，優(yōu)先考慮威脅生命和嚴重影響生存質(zhì)量的重大疾病，以及重大醫(yī)療衛(wèi)生需求。
第四條 干細胞臨床試驗研究必須在干細胞臨床研究基地進行，干細胞臨床試驗研究基地由衛(wèi)生部和國家食品藥品監(jiān)督管理局組織進行遴選和確定。
第五條 干細胞臨床試驗研究基地（法人單位）是干細胞臨床試驗研究的責任主體。申報單位對干細胞制劑質(zhì)量及相關(guān)研究活動負責。
第六條 干細胞臨床試驗研究應(yīng)當按照《藥物臨床試驗質(zhì)量管理規(guī)范》要求，遵守以下原則：
（一）符合臨床試驗研究倫理原則，保護受試者、捐獻者生命健康權(quán)益；
（二）符合技術(shù)安全性、有效性原則，即風險最小化；
（三）符合干細胞制劑質(zhì)量要求的原則；
（四）認真履行有效知情同意的原則；
（五）有益于促進公眾健康的原則；
（六）干細胞臨床試驗研究透明化原則；
（七）保護個人隱私的原則。
第七條 開展干細胞臨床試驗研究，不得向受試者收取費用，不得市場化運作,不得發(fā)布干細胞治療廣告。
第八條 在中華人民共和國境內(nèi)從事干細胞臨床試驗研究，包括境外機構(gòu)以合作或投資等形式在中國開展的干細胞臨床試驗研究，必須遵守本辦法。
本辦法不包括已有規(guī)定的造血干細胞移植和以產(chǎn)品注冊為目的的臨床試驗。
中國干細胞研究機構(gòu)或人員在境外以合作或投資形式開展干細胞臨床試驗研究，應(yīng)當遵守當?shù)卣贫ǖ南嚓P(guān)法律法規(guī)。
第二章 申報與備案
第九條 凡是在中華人民共和國境內(nèi)合法登記并能獨立承擔民事責任的機構(gòu)，均可提出干細胞臨床試驗研究申請。
第十條 申請進行干細胞臨床試驗研究，需提供以下材料：
(一)申請表;
(二)申請機構(gòu)或/和委托臨床研究機構(gòu)的法人登記證書營業(yè)執(zhí)照、醫(yī)療機構(gòu)執(zhí)業(yè)許可證和資質(zhì)證明;
(三)委托或合作合同樣稿;
(四)研究人員的名單和簡歷（含干細胞研究工作經(jīng)歷）;
(五)供者篩選標準和供者知情同意書樣稿；
(六)干細胞制劑制備和檢定等符合《藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范》（GMP）條件的相關(guān)材料;
(七)干細胞制劑的制備工藝和工藝過程中的質(zhì)量控制標準，以及工藝穩(wěn)定性的數(shù)據(jù)，并提供制造和檢定規(guī)程以及自檢報告；
(八)干細胞制劑的質(zhì)控標準和標準制定依據(jù)，以及中國食品藥品檢定研究院質(zhì)量標準復(fù)核報告；
(九)干細胞制備過程中的主要原輔料的標準;
(十)干細胞制備及檢定的完整記錄；
(十一)干細胞制劑的標簽、儲存、運輸和使用追溯方案；
(十二)不合格和/或剩余干細胞制劑的處理措施；
(十三)臨床前研究報告，包括細胞水平和動物水平的安全性和有效性評價實驗；
(十四)臨床研究的安全性評估及相應(yīng)處理措施，提供風險分析及評估報告、風險控制方案及實施細則；
(十五)臨床研究方案，應(yīng)當包括以下內(nèi)容:
1.研究題目；
2.研究目的；
3.立題依據(jù)；
4.預(yù)期效果；
5.試驗設(shè)計；
6.受試者入選、排除和剔除標準，選擇受試者的步驟和受試者分配入組方法；
7.根據(jù)統(tǒng)計學原理計算要達到預(yù)期研究目的所需的病例數(shù)；
- 干細胞制劑的使用方式、劑量、時間及療程，如需通過特殊手術(shù)導(dǎo)入治療制劑，須提供詳細操作過程；
9.中止和終止臨床試驗的標準；
10.療效評定標準；
11.不良事件的記錄要求和嚴重不良事件的報告方法、處理措施；
12.病例記錄；
13.研究結(jié)果的統(tǒng)計分析；
14.隨訪的計劃及實施辦法；
15.病例報告表樣稿。
(十六)臨床研究進度計劃；
(十七)資料記錄與保存措施；
(十八)倫理委員會審查意見和倫理委員會成員簽名表；
(十九)受試者知情同意書樣稿；
(二十)研究者手冊;
(二十一)其他相關(guān)材料。
第十一條 干細胞臨床試驗研究申報程序：
（一）申報單位應(yīng)當將準備好的材料送所在地省級衛(wèi)生行政和食品藥品監(jiān)管部門進行形式審查和真實性審查。
（二）衛(wèi)生部和國家食品藥品監(jiān)督管理局依據(jù)省級衛(wèi)生行政和食品藥品監(jiān)管部門的形式審查結(jié)果和材料真實性證明，受理申報材料，組織專家委員會進行評審。
（三）根據(jù)評審工作需要，衛(wèi)生部和國家食品藥品監(jiān)督管理局組織專家對申報單位進行現(xiàn)場考察，并綜合相關(guān)情況，對干細胞臨床試驗研究項目進行備案。
第三章 臨床研究
第十二條 開展干細胞臨床試驗研究前，必須制訂詳細、完整、明確的研究方案,必須具有明確的適應(yīng)癥。研究方案必須遵照《藥物臨床試驗質(zhì)量管理規(guī)范》和《干細胞制劑質(zhì)量控制及臨床前研究指導(dǎo)原則（試行）》的相關(guān)規(guī)定，遵循風險最小化的原則，并經(jīng)倫理委員會批準。
第十三條 干細胞臨床試驗研究必須按照藥物研發(fā)規(guī)律推進，一般按照藥品臨床試驗Ⅰ期、Ⅱ期、Ⅲ期的原則次序逐步進行。Ⅰ期臨床試驗（10-30例）主要確定干細胞治療方案的安全性。Ⅱ期臨床試驗（＞100例）檢驗干細胞治療方案的有效性，并進一步評價其安全性。Ⅲ期臨床試驗是在大范圍內(nèi)（＞300例）進一步明確干細胞治療方案的有效性，監(jiān)測其不良反應(yīng)，評價其與現(xiàn)行的傳統(tǒng)治療方式比較的優(yōu)勢，收集更多的信息為其臨床應(yīng)用做準備。Ⅱ-Ⅲ期的臨床研究中，病例數(shù)的設(shè)計必須符合統(tǒng)計學的要求。對于某些罕見性疾病，或目前尚無有效治療手段的特殊疾病，可根據(jù)疾病臨床特點在前述基礎(chǔ)上酌情減少臨床試驗病例數(shù)。
第十四條 干細胞臨床試驗研究中，必須指明干細胞的類型和獲取方式。其來源必須符合倫理原則和國家有關(guān)規(guī)定，符合臨床使用的要求。供體必須按照《干細胞制劑質(zhì)量控制及臨床前研究指導(dǎo)原則》中的相關(guān)規(guī)定，進行相應(yīng)的篩查。
第十五條 干細胞制備、檢定及臨床前研究應(yīng)當符合《干細胞制劑質(zhì)量控制及臨床前研究指導(dǎo)原則（試行）》的相關(guān)要求，干細胞制備需符合《藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范》（GMP）。如果干細胞的體外修飾涉及基因修飾，還應(yīng)當符合《人基因治療研究和制劑質(zhì)量控制指導(dǎo)原則》的相關(guān)要求；若與其他生物材料聯(lián)合使用，必須符合醫(yī)療器械的相關(guān)管理規(guī)定。
第十六條 必須對每一份干細胞制劑從其如何從供者獲得，如何體外操作，到最后的丟棄、回輸或植入到受試者體內(nèi)等環(huán)節(jié)進行追蹤。對于剩余的干細胞制劑和/或剩余的捐贈物如供者的胚胎、生殖細胞、骨髓、血液等，必須進行合法、妥善并符合社會倫理的處理。干細胞制劑的追蹤資料從最后處理之日起必須保存至少10年。
第十七條 在進行干細胞臨床試驗研究過程中，所有關(guān)于供者和受試者的入選和檢查，以及干細胞制劑制備和臨床研究各個環(huán)節(jié)，必須由操作者同步記錄，所有資料的原始記錄必須做到準確、清晰、無涂改，所有資料應(yīng)當有電子備份。研究機構(gòu)必須將所有的原始資料從資料生成之日起保存至少10年。
第十八條 干細胞臨床試驗研究在納入第一個自愿受試者之前，應(yīng)當按照有關(guān)要求在我國臨床研究登記備案信息系統(tǒng)進行網(wǎng)絡(luò)登記備案。
干細胞臨床試驗結(jié)束后，應(yīng)當對參與臨床試驗的受試者進行長期隨訪監(jiān)測，以便更好地評價干細胞臨床試驗研究的安全性和有效性。
第四章 供者和受試者權(quán)益保障
第十九條 進行干細胞臨床試驗研究，必須認真貫徹受試者和供者的權(quán)益、安全和健康高于本試驗研究的科學與社會利益的基本原則。倫理委員會和知情同意書是保障受試者和供者權(quán)益的必要措施。
第二十條 為保障受試者和供者的權(quán)益，臨床研究基地必須成立相應(yīng)的倫理委員會。該委員會必須由從事醫(yī)學、藥學、生物學、倫理學、社會學和法律學等專業(yè)的專家組成，其組成和工作不應(yīng)當受任何參與研究者的影響，其職責是從保障受試者和供者權(quán)益的角度，嚴格審議干細胞臨床試驗研究方案并監(jiān)督其執(zhí)行。
第二十一條 若使用異體干細胞進行臨床研究，研究人員必須用通俗、清晰、準確的語言向供者告知其可能用于臨床研究的內(nèi)容和目的意義，并獲得其簽字同意的知情同意書，以確保該來源的合倫理性和合法性。
第二十二條 在干細胞臨床試驗研究的過程中必須遵守《藥物臨床試驗質(zhì)量管理規(guī)范》中受試者權(quán)益保障的相關(guān)條款。
第五章 報告
第二十三條 嚴重不良事件報告
(一)如果受試者在干細胞臨床試驗研究過程中出現(xiàn)了由或可能由使用干細胞引起的嚴重不良事件，如傳染性疾病、死亡、威脅生命的情況、造成人體功能或器官永久性損傷，或必須接受醫(yī)療搶救(包括手術(shù)和延長住院)的情況，應(yīng)當立刻停止干細胞治療及其相關(guān)臨床試驗研究，并且必須在24小時之內(nèi)上報倫理委員會、衛(wèi)生部和國家食品藥品監(jiān)督管理局。
(二)發(fā)生嚴重不良事件后，必須及時對受試者進行相應(yīng)處理，在處理結(jié)束后15日內(nèi)將后續(xù)工作報告上報倫理委員會、衛(wèi)生部和國家食品藥品監(jiān)督管理局，以說明采取的措施和事件的原因。
(三)在調(diào)查事故原因時，應(yīng)當從以下幾方面進行考察：干細胞制劑的制備和質(zhì)量控制、供者的篩查記錄、供者的測試結(jié)果、任何違背操作規(guī)范的事件。
第二十四條 差錯報告
(一)如果在操作過程中出現(xiàn)了違背操作規(guī)程或/和本辦法要求的事件，并且這種事件可能與疾病傳播或潛在性的傳播有關(guān)，或可能導(dǎo)致干細胞制劑的污染，必須在事件發(fā)生后立即上報倫理委員會、衛(wèi)生部和國家食品藥品監(jiān)督管理局。
(二)報告內(nèi)容必須包括：對本事件的描述，與本事件相關(guān)的信息和干細胞制劑的制備流程，已經(jīng)采取和將要采取的針對本事件的處理措施。
第二十五條 研究進度報告
(一)凡在衛(wèi)生部和國家食品藥品監(jiān)督管理局備案的干細胞臨床試驗研究，應(yīng)當于備案后每12個月向衛(wèi)生部和國家食品藥品監(jiān)督管理局提交進度報告。
(二)報告內(nèi)容應(yīng)當包括階段工作小結(jié)、已經(jīng)完成的病例數(shù)和正在進行的病例數(shù)和不良反應(yīng)的發(fā)生情況。
(三)批準備案后兩年內(nèi)未啟動臨床試驗，其臨床試驗研究資格自動取消。
第二十六條 研究結(jié)果報告
(一)各期干細胞臨床試驗結(jié)束后，必須將研究結(jié)果進行統(tǒng)計分析，歸納總結(jié)，書寫研究報告，并提交衛(wèi)生部和國家食品藥品監(jiān)督管理局。
(二)研究報告應(yīng)當包括以下內(nèi)容：
1.研究題目；
2.研究申請單位和臨床研究單位名稱及研究人員名單；
3.研究報告摘要；
4.研究方法與步驟；
5.研究結(jié)果；
6.病例統(tǒng)計報告；
7.失敗病例的討論；
8.研究結(jié)論；
9.下一步工作計劃和試驗方案。
第二十七條 在干細胞臨床試驗研究過程中，由研究機構(gòu)自行中止或/和提前終止臨床研究的，必須在30個工作日內(nèi)，將中止或/和提前終止臨床研究的報告上報衛(wèi)生部和國家食品藥品監(jiān)督管理局，以說明中止或/和提前終止臨床研究的原因和采取的善后措施。
第六章 監(jiān)管與處罰
第二十八條 衛(wèi)生部和國家食品藥品監(jiān)督管理局負責組織開展干細胞臨床試驗研究項目的申報、評價、備案和監(jiān)管。
第二十九條 省級衛(wèi)生行政和食品藥品監(jiān)管部門負責本地區(qū)干細胞臨床試驗研究申報材料的形式性和真實性審核；對已備案項目進行監(jiān)管。
第三十條 干細胞臨床試驗研究申報單位應(yīng)當保證研究用干細胞制劑的生產(chǎn)制備過程符合GMP要求，對干細胞臨床試驗研究過程中因干細胞制劑的質(zhì)量引起的受試者損害負全部責任。
干細胞臨床試驗研究申報單位應(yīng)當建立干細胞臨床試驗研究質(zhì)量監(jiān)督制度，委派專人或委托第三方對干細胞臨床研究的質(zhì)量進行監(jiān)督，保證干細胞臨床試驗按照設(shè)計方案切實有效進行。
第三十一條 干細胞臨床試驗研究基地負責安排具有相應(yīng)資格的研究人員承擔干細胞臨床試驗研究，并承擔干細胞臨床試驗研究項目的日常管理，監(jiān)督研究人員按照藥品臨床試驗管理規(guī)范（GCP）原則開展研究工作，對試驗研究的真實性和科學性負責，最大限度地保障受試者的生命安全。
第三十二條 從事干細胞臨床試驗的研究人員應(yīng)當嚴格遵守有關(guān)法律法規(guī)要求，認真按照經(jīng)衛(wèi)生部和國家食品藥品監(jiān)督管理局備案的項目研究方案進行臨床試驗研究，并將試驗數(shù)據(jù)真實、準確、完整、及時、合法地記錄；遵循科研誠信倫理原則，保護受試者、捐獻者的生命健康權(quán)益、隱私和尊嚴。如發(fā)現(xiàn)有違規(guī)行為，依法予以處理。
第三十三條 未得到衛(wèi)生部和國家食品藥品監(jiān)督管理局同意開展干細胞臨床試驗研究的，責令其停止研究活動并全國通報，違規(guī)收取費用的，沒收其非法所得，并依法追究醫(yī)療機構(gòu)主要負責人和直接責任人的責任，構(gòu)成犯罪的，依法追究刑事責任。
第三十四條 已經(jīng)得到衛(wèi)生部和國家食品藥品監(jiān)督管理局同意開展干細胞臨床試驗研究的，應(yīng)當按照已同意申報項目要求開展臨床試驗研究活動。試驗研究方案如有補充，內(nèi)容必須得到所有試驗參與方的同意，并由研究者和申辦者共同簽署并備案，在獲得倫理委員會批準后方可按照補充的內(nèi)容實施；研究方案如有重大變更，應(yīng)當重新申報。擅自更改內(nèi)容的，將取消項目資質(zhì)，并予以通報。
第三十五條 開展干細胞臨床試驗研究的單位及個人違法發(fā)布干細胞治療廣告的，依法進行處理。
第七章 附則
第三十七條 本辦法由衛(wèi)生部和國家食品藥品監(jiān)督管理局負責解釋。
第三十八條 本辦法自2013年5月1日起施行。
附件：1.干細胞臨床試驗研究項目申報材料
2.干細胞臨床試驗研究項目申報說明
附件1
原始編號:
受理編號:
干細胞臨床試驗研究項目申報材料
項目名稱:
申報單位: （加蓋公章）
臨床研究單位:（加蓋公章）
申報日期: 年 月 日
衛(wèi)生部和國家食品藥品監(jiān)督管理局干細胞臨床研究與應(yīng)用
規(guī)范整頓工作領(lǐng)導(dǎo)小組辦公室
填表說明:
1.原始編號和受理編號由衛(wèi)生部和國家食品藥品監(jiān)督管理局干細胞臨床研究與應(yīng)用規(guī)范整頓工作領(lǐng)導(dǎo)小組辦公室填寫。
2.申報材料請用楷體四號字填寫，A4紙雙面打印或復(fù)印。不得使用沒有規(guī)定的符號、代碼和縮寫。
3.請將本申報材料編上頁碼，頁碼位于底部居中，申請表為第1頁。
4.如有多個選項，請在所選選項畫（√□）。
5.如主要原輔料和委托或／和合作單位較多，請自行復(fù)制本表中相應(yīng)部分添加于后。
6.申報材料各部分獨立裝訂，請在“申報材料目錄”頁標明各部分材料的起始頁碼；
7.請同時提交電子版1份和紙質(zhì)版原件2份、復(fù)印件3份。
8.郵寄地址：北京市西城區(qū)西直門外南路1號，
衛(wèi)生部科技教育司干細胞臨床研究與應(yīng)用規(guī)范整頓工作領(lǐng)導(dǎo)小組辦公室。
郵政編碼：100044
干細胞臨床試驗研究項目申請表
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【聲明】 我們保證：①本申請遵守《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》、《干細胞臨床研究基地管理辦法》和《干細胞制劑質(zhì)量控制及臨床前研究技術(shù)指導(dǎo)原則》等法律、法規(guī)和規(guī)章的規(guī)定；②申請表內(nèi)容及所提交資料均真實、來源合法，未侵犯他人的權(quán)益，其中試驗研究的方法和數(shù)據(jù)均為本干細胞制品所采用的方法和由本干細胞制品得到的試驗數(shù)據(jù)；③提交的電子文件與打印文件內(nèi)容完全一致。 如查有不實之處，我們承擔由此導(dǎo)致的一切后果。 其他特別聲明事項：
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【項目信息】 1.名稱： ； 2.申請臨床階段為： □Ⅰ期； □Ⅱ期； □Ⅲ期 3.本次申請為：本次申請為：□首次申請；□再次申請； □曾經(jīng)不予批準，日期： ；原因： ； 4.適應(yīng)癥： ； 5.研究內(nèi)容摘要(限400字) ：
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【干細胞來源情況】 6.干細胞的供者為：□自體；□異體 7.干細胞的組織來源為： □骨髓；□外周血；□臍帶血；□臍帶；□脂肪； □胎盤；□胚胎；□牙髓；□其他（須注明）： ； |
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【干細胞制劑情況】 8.干細胞的類型： □造血干細胞；□間充質(zhì)干細胞；□神經(jīng)干細胞；□脂肪干細胞； □胚胎干細胞；□其他類型（須注明）： ； 9.主要原輔料： |
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名稱 |
批準文號/注冊證號 |
生產(chǎn)企業(yè) |
執(zhí)行標準 |
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10.劑型： ； 11.規(guī)格： ； 12.用法用量： ； 13.直接接觸干細胞的包裝材料： ； 14.保存條件及有效期： ； |
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【申報單位（干細胞制劑生產(chǎn)制備機構(gòu)）】 15.名稱： ； 16.性質(zhì)：□醫(yī)療機構(gòu)；□生產(chǎn)企業(yè)；□研發(fā)機構(gòu)；□其他（需注明）： ； 17.組織機構(gòu)代碼： ； 18.注冊地址及郵編： ； 19.生產(chǎn)地址及郵編： ； 20.法定代表人： ；職位： ； 21.申請負責人： ；職位： ；業(yè)務(wù)專長： ； 電話（含區(qū)號及分機號） ；傳真： ； 手機： ；E-mail： ； 22.聯(lián)系人： ；職位： ；業(yè)務(wù)專長： ； 電話（含區(qū)號及分機號） ；傳真： ； 手機： ；E-mail： ； 23.法定代表人（簽字） 加蓋機構(gòu)公章
年 月 日 |
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【臨床研究單位（干細胞臨床研究基地）】 24.干細胞臨床研究基地1 1）名稱： ； 2）組織機構(gòu)代碼： ； 3）注冊地址及郵編： ； 4）執(zhí)業(yè)地址及郵編： ； 5）法定代表人： ；職位： ； 6） 項目負責人： ；職位： ；業(yè)務(wù)專長： ； 電話（含區(qū)號及分機號） ；傳真： ； 手機： ；E-mail： ； 7）聯(lián)系人： ；職位： ；業(yè)務(wù)專長： ； 電話（含區(qū)號及分機號） ；傳真： ； 手機： ；E-mail： ； 8）法定代表人（簽字）： 加蓋機構(gòu)公章 年 月 日 25.干細胞臨床研究基地2 1）名稱： ； 2）組織機構(gòu)代碼： ； 3）注冊地址及郵編： ； 4）執(zhí)業(yè)地址及郵編： ； 5）法定代表人： ；職位： ； 6） 項目負責人： ；職位： ；業(yè)務(wù)專長： ； 電話（含區(qū)號及分機號） ；傳真： ； 手機： ；E-mail： ； 7）聯(lián)系人： ；職位： ；業(yè)務(wù)專長： ； 電話（含區(qū)號及分機號） ；傳真： ； 手機： ；E-mail： ； 8）法定代表人（簽字）： 加蓋機構(gòu)公章 年 月 日 |
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【省、自治區(qū)、直轄市衛(wèi)生廳（局）和食品藥品監(jiān)督管理局干細胞臨床研究與應(yīng)用規(guī)范整頓工作領(lǐng)導(dǎo)小組辦公室初審意見】
蓋章 年 月 日 |
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【辦公室形式審查結(jié)果】
審查人： 年 月 日 |
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申報材料目錄
1.申請機構(gòu)或/和委托臨床研究機構(gòu)的法人登記證書、營業(yè)執(zhí)照、醫(yī)療機構(gòu)執(zhí)業(yè)許可證和資質(zhì)證明
2.委托或合作合同樣稿
3.研究人員的名單和簡歷
4.干細胞制品制備和檢定等符合《藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范》（GMP）條件的相關(guān)材料
5.供者篩選標準和干細胞制備過程中的主要原輔料的標準
6.干細胞制品的制備工藝和工藝過程中的質(zhì)量控制標準，以及工藝穩(wěn)定性的數(shù)據(jù)，并提供制造和檢定規(guī)程以及自檢報告
7.臨床前研究報告，包括細胞水平和動物水平的安全性和有效性評價實驗
8.干細胞制劑的質(zhì)控標準和標準制定依據(jù)，以及中國食品藥品檢定研究院質(zhì)量標準復(fù)核報告
9.干細胞制備及檢定的完整記錄
10.供者知情同意書樣稿
11.干細胞制劑的標簽、儲存、運輸和使用追溯方案
13.臨床研究的安全性評估及相應(yīng)處理措施，提供風險分析及評估報告、風險控制方案及實施細則
14.臨床研究方案
15.臨床研究進度計劃
16.資料記錄與保存措施
17.倫理委員會審查意見和倫理委員會成員簽名表
18.受試者知情同意書樣稿
19.研究者手冊
20.其他相關(guān)材料
附件2
干細胞臨床試驗研究項目申報說明
一、申報
（一）干細胞臨床試驗研究申報單位根據(jù)《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》準備申報材料。申報材料經(jīng)省級衛(wèi)生廳局和食品藥品監(jiān)督管理局（藥品監(jiān)督管理局）干細胞臨床研究與應(yīng)用規(guī)范整頓工作領(lǐng)導(dǎo)小組辦公室初審后，報送衛(wèi)生部和國家食品藥品監(jiān)督管理局干細胞臨床研究與應(yīng)用規(guī)范整頓工作領(lǐng)導(dǎo)小組辦公室（以下簡稱辦公室）。
（二）辦公室將在收到申報材料后的10個工作日內(nèi)完成形式審查，作出受理或退回補充材料的決定。
（三）對已受理的申報材料，辦公室組織專家組進行評審。評審初步合格的項目，辦公室組織專家組對申報單位進行現(xiàn)場考察，出具現(xiàn)場考察意見；綜合現(xiàn)場考察意見和專家組的評審意見，辦公室在受理后60個工作日內(nèi)作出是否予以備案的決定，并公布已經(jīng)備案的干細胞臨床試驗研究項目。
（四）每期干細胞臨床試驗研究結(jié)束后，須將研究報告提交辦公室；辦公室將在30個工作日內(nèi)組織專家組進行評審；根據(jù)專家組的評審意見，辦公室作出是否可以進行下一期臨床試驗研究的決定。
（五）干細胞臨床研究基地是由辦公室確定的可以開展干細胞臨床試驗研究的醫(yī)療機構(gòu)。干細胞臨床研究申報單位和干細胞臨床研究基地可以為同一醫(yī)療機構(gòu)。
二、適用范圍
（一）第二條中“體外操作”是指有下列任何行為之一的：對干細胞進行分離、純化、培養(yǎng)、擴增、修飾、誘導(dǎo)分化、凍存和凍存后的復(fù)蘇，以及其他可能改變細胞生物學行為的處理。
（二）第八條中“已有規(guī)定的造血干細胞移植”是指已經(jīng)在臨床上常規(guī)使用，用于治療某些血液疾病如白血病等，衛(wèi)生部已經(jīng)公布相應(yīng)法規(guī)管理。不包括將造血干細胞用于超出其原有生物特性的研究，如將造血干細胞移植治療糖尿病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病等。
三、申請材料
（一）第十條申報材料(五)“供者知情同意書樣稿”，如果供者是胚胎干細胞的供者，至少應(yīng)當包含以下內(nèi)容：
1.無論是否捐贈剩余配子（卵子及精子）或胚胎, 其所接受的醫(yī)療品質(zhì)絕不受到影響，是否捐贈完全出于自愿。
2.捐贈的配子或胚胎, 其可能用于的研究內(nèi)容和目的意義，以及在研究中的具體處理方式。
3．捐贈的配子或胚胎涉及研究的,研究經(jīng)費和潛在的商業(yè)利益與供者無關(guān)。
4.供者對其捐贈的配子或胚胎, 可限定其應(yīng)用的具體范圍。
5.捐贈的配子或胚胎, 絕不會植入任何人或動物的生殖系統(tǒng)。
6.捐贈的配子或胚胎, 有可能在研究過程中會因操作而壞損。
7.決不會將捐贈的配子或胚胎進行買賣。
8.無條件保證供者的隱私。
（二）第十條申報材料(六)“干細胞制品制備和檢定等符合《藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范》（GMP）條件的相關(guān)材料”包括：生產(chǎn)車間概況及工藝車間圖（包括：更衣室、盥洗室、人流和物流通道等，并標明生產(chǎn)潔凈度等級）；組織機構(gòu)圖以及人員檔案；生產(chǎn)工藝流程圖，并標明主要生產(chǎn)過程質(zhì)量控制要點；生產(chǎn)管理和質(zhì)量管理相關(guān)文件目錄以及自查報告；主要設(shè)備、儀器、空調(diào)凈化、工藝用水驗證情況以及潔凈間的驗證情況等；三批生產(chǎn)質(zhì)檢的記錄等。
（三）第十條申報材料(九)“主要原輔料”是指干細胞制品制備過程中所用的培養(yǎng)基和所有添加物如細胞因子等。
四、臨床研究
（一）第十三條確定的各期臨床試驗的例數(shù)是指試驗組的例數(shù)，不包括對照組。特殊病種可以減少病例數(shù)。
（二）第十八條中所述“長期隨訪監(jiān)測”是指研究單位需要建立長期的定期隨訪制度，對試驗組的病例盡可能長的進行隨訪監(jiān)測。
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